Ce este Onpattro? Onpattro conține patisiran, primul medicament bazat pe interferență ARN aprobat, indicat pentru tratamentul amiloidozei ereditare mediate de transtiretină (amiloidoză hATTR) cu polineuropatie.
Cum se administrează Onpattro? Se administrează prin perfuzie intravenoasă, în doză de 300 micrograme/kg corp, o dată la 3 săptămâni.
Cât costă Onpattro în România? Este disponibil pe bază de prescripție medicală, evaluat de ANMDM și inclus în lista C2 a medicamentelor compensate pentru categorii specifice de bolnavi, fabricat de Alnylam Netherlands.
Cu ce nu se asociază Onpattro? Înainte de administrare, pacienții trebuie să primească premedicație cu corticosteroizi, paracetamol și blocante H1/H2, pentru a reduce riscul de reacții asociate perfuziei.
Cât durează tratamentul cu Onpattro? Este un tratament de lungă durată, administrat continuu la interval de 3 săptămâni, alături de suplimente de vitamina A pe toată durata terapiei.
1. Ce este Onpattro și pentru ce se utilizează
Prospect oficial ANMDM/EMA
Onpattro este denumirea comercială sub care este autorizat patisiranul, fabricat de Alnylam Netherlands B.V., disponibil sub formă de concentrat pentru soluție perfuzabilă de 2 mg/ml, evaluat tehnic de ANMDM și listat în categoria C2 (lista medicamentelor compensate pentru anumite categorii de bolnavi).
Onpattro conține substanța activă patisiran și tratează o boală ereditară numită amiloidoză ereditară mediată de transtiretină (amiloidoză hATTR). Această afecțiune este cauzată de probleme cu o proteină din organism denumită transtiretină (TTR). La pacienții cu amiloidoză hATTR, proteina transtiretină din sânge este anormală și se descompune, formând depozite amiloide care interferează cu funcția normală a nervilor și organelor. Onpattro acționează prin scăderea cantității de proteină TTR pe care ficatul o produce, ceea ce înseamnă că există mai puțină proteină TTR în sânge care poate forma amiloid. Acest lucru poate ajuta la reducerea efectelor acestei boli. România are un centru specializat pentru amiloidoza TTR în regiunea Suceava, unde a fost identificată o aglomerare familială cu mutația Glu54Gln.
2. Cum se administrează Onpattro
Prospect oficial ANMDM/EMA
| Aspect | Recomandare |
|---|---|
| Doza | 300 micrograme/kg corp |
| Frecvența administrării | O dată la 3 săptămâni |
| Cale de administrare | Perfuzie intravenoasă |
| Administrare la domiciliu | Posibilă, de către un specialist din domeniul sănătății |
Pentru a reduce riscul de apariție a reacțiilor asociate administrării în perfuzie, înainte de a li se administra Onpattro, pacienții trebuie să primească medicamente denumite corticosteroizi, paracetamol și medicamente cunoscute sub numele de blocante ale H1 și H2.
Important: În timpul tratamentului cu Onpattro, pacienții trebuie să ia suplimente de vitamina A, dat fiind faptul că patisiranul reduce și transportul fiziologic al vitaminei A, mediat de transtiretină. Onpattro este destinat exclusiv adulților. Tratamentul trebuie inițiat și supravegheat de un medic cu experiență în tratamentul pacienților cu amiloidoză.
3. Eficacitate
Prospect oficial ANMDM/EMA
Onpattro a demonstrat un beneficiu terapeutic adițional moderat (ASMR III) pentru tratamentul pacienților adulți cu amiloidoză ereditară mediată de transtiretină (amiloidoză hATTR) cu polineuropatie de stadiu 1 sau 2, conform evaluării Comisiei de Transparență din cadrul autorității franceze de sănătate (HAS). Beneficiul terapeutic estimat (SMR) prezentat de medicament este important în indicația aprobată.
4. Reacții adverse
Prospect oficial ANMDM/EMA
| Reacție adversă | Observații |
|---|---|
| Reacții legate de perfuzie | Reduse prin premedicație |
| Deficit funcțional de vitamina A | Necesită suplimentare pe durata tratamentului |
| Fără reacții adverse | Majoritatea pacienților, sub monitorizare specializată |
5. Contraindicații și precauții
Prospect oficial ANMDM/EMA
Onpattro este contraindicat persoanelor care au avut vreodată o reacție alergică severă la patisiran sau la oricare dintre celelalte componente ale medicamentului. Este destinat exclusiv utilizării la adulți.
6. Ce arată evaluarea tehnologică despre Onpattro
Prospect oficial ANMDM/EMA
Conform raportului ANMDM, Onpattro a fost evaluat tehnic și de autoritățile britanice (NICE) și germane (G-BA), fiind recomandat ca opțiune terapeutică și rambursat în 14 state membre ale Uniunii Europene, demonstrând un beneficiu terapeutic adițional considerabil pentru pacienții cu polineuropatie de stadiu 1 sau 2.
7. Întrebări frecvente despre Onpattro
De ce este necesară premedicația înainte de Onpattro?
Reduce riscul de reacții asociate administrării în perfuzie, motiv pentru care pacienții primesc corticosteroizi, paracetamol și blocante H1/H2 înainte de fiecare doză.
De ce trebuie luate suplimente de vitamina A cu Onpattro?
Patisiranul reduce producția de transtiretină, proteina care transportă fiziologic vitamina A în organism, motiv pentru care suplimentarea este necesară pe toată durata tratamentului.
Onpattro vindecă amiloidoza hATTR?
Nu este un remediu, dar poate îmbunătăți semnificativ simptomele și poate încetini progresia bolii prin reducerea producției proteinei anormale care formează depozitele amiloide.
Referințe
Agenția Națională a Medicamentului și a Dispozitivelor Medicale din România (ANMDMR), Raport de evaluare tehnologică Onpattro/Patisiranum. Agenția Europeană a Medicamentului (EMA).