Ce este Evrysdi? Evrysdi conține risdiplam, primul tratament oral pentru atrofia musculară spinală (AMS), o boală genetică rară care provoacă slăbiciune și pierdere progresivă a masei musculare, inclusiv a mușchilor respiratori.
Cum se administrează Evrysdi? Pe cale orală, o dată pe zi, după masă, la aproximativ aceeași oră, doza fiind ajustată în funcție de vârstă și greutate, sub îndrumarea unui medic cu experiență în tratamentul AMS.
Este Evrysdi disponibil în România? Da, este disponibil în regim compensat integral prin Programul Național de Boli Rare, fabricat de Roche, fiind autorizat la nivelul întregii Uniuni Europene din martie 2021.
Cu ce nu se asociază Evrysdi? Nu se cunoaște niciun antidot pentru cazurile de supradozaj — în caz de supradozaj, pacientul trebuie monitorizat îndeaproape, cu instituirea de măsuri suportive.
Cât durează tratamentul cu Evrysdi? Este un tratament cronic, pe termen lung, indicat de la vârsta de 2 luni; răspunsul terapeutic este evaluat periodic de medicul curant.
1. Ce este Evrysdi și pentru ce se utilizează
Prospect oficial EMA
Evrysdi este denumirea comercială sub care este autorizat în Uniunea Europeană risdiplamul, fabricat de Roche, disponibil sub formă de pulbere pentru soluție orală de 0,75 mg/ml. Evrysdi a primit autorizație de punere pe piață valabilă pe întreg teritoriul UE la 26 martie 2021.
Evrysdi este utilizat pentru tratamentul amiotrofiei spinale (atrofie musculară spinală, AMS) 5q, la pacienți cu diagnostic clinic de AMS tip 1, tip 2 sau tip 3 sau cu una până la patru copii ale genei SMN2. AMS este cauzată de un deficit al proteinei de supraviețuire a neuronului motor (SMN). Lipsa acestei proteine determină pierderea neuronilor motori — celule nervoase care controlează mușchii — provocând slăbiciune musculară și pierderi de masă musculară, ce afectează capacitatea de a efectua mișcări obișnuite precum controlul capului și gâtului, statul în șezut, mersul de-a bușilea și mersul în picioare. Mușchii folosiți pentru respirație și înghițire pot fi de asemenea afectați.
Risdiplam ajută organismul să producă o cantitate mai mare de proteină SMN funcțională, prin modularea procesului de asamblare a ARN-ului mesager pentru gena SMN2, favorizând producerea unei proteine SMN cu lungime completă, capabilă să funcționeze normal.
2. Cum se administrează Evrysdi
Prospect oficial EMA
| Aspect | Recomandare |
|---|---|
| Mod de administrare | Oral, o dată pe zi, după masă |
| Vârsta minimă pentru indicație | 2 luni |
| Vârstnici | Fără ajustare necesară (date limitate ≥65 ani) |
| Insuficiență renală | Fără ajustare anticipată |
| Insuficiență hepatică ușoară-moderată | Fără ajustare necesară |
Dacă o doză nu este înghițită în întregime sau apar vărsături după administrare, nu trebuie administrată o altă doză pentru a compensa doza incompletă — se continuă cu doza următoare programată. Evrysdi pulbere pentru soluție orală trebuie reconstituit de un profesionist din domeniul sănătății înainte de eliberare către pacient.
Important: Pacienții de sex feminin cu potențial fertil trebuie să respecte măsuri contraceptive adecvate pe durata tratamentului și o perioadă după, dată fiind posibilitatea de efecte asupra dezvoltării fetale observate în studiile la animale. Acest medicament face obiectul unei monitorizări suplimentare de farmacovigilență, ceea ce permite identificarea rapidă de noi informații privind siguranța.
3. Eficacitate
Prospect oficial EMA
La sugarii cu AMS tip 1, tratați timp de 1 an în studiile clinice, Evrysdi a contribuit la prelungirea duratei de viață și reducerea necesității asistenței respiratorii prin ventilație, comparativ cu sugarii netratați — doar 25% dintre sugarii netratați se așteaptă să fie în viață fără ventilație permanentă după vârsta de 14 luni, comparativ cu 85% dintre pacienții tratați cu Evrysdi timp de 1 an. De asemenea, capacitatea de a fi hrăniți pe gură a fost menținută la 83% dintre pacienți. La copii și adulți cu AMS de tip 2 și 3, Evrysdi poate menține sau îmbunătăți controlul muscular.
4. Reacții adverse
Prospect oficial EMA
| Reacție adversă | Frecvență |
|---|---|
| Febră | Mai mult de 1 din 10 pacienți |
| Erupții pe piele | Mai mult de 1 din 10 pacienți |
| Diaree | Mai mult de 1 din 10 pacienți |
| Dureri de cap | Mai mult de 1 din 10 pacienți |
| Infecții respiratorii superioare/inferioare | ≥10% (la AMS infantil) |
| Constipație, vărsături, tuse | ≥10% (la AMS infantil) |
| Fără reacții adverse | Variabil per pacient |
5. Contraindicații și precauții
Prospect oficial EMA
Evrysdi este contraindicat persoanelor alergice la risdiplam sau la oricare dintre componentele medicamentului. La subiecții adulți sănătoși, administrarea orală de risdiplam timp de 2 săptămâni a determinat o creștere ușoară a expunerii la midazolam, dar amploarea acestei interacțiuni nu este considerată relevantă clinic, neimpunând ajustarea dozei la administrarea concomitentă cu medicamente metabolizate similar.
6. Ce arată EMA despre Evrysdi
Prospect oficial EMA
Conform datelor publicate de Agenția Europeană a Medicamentului, Evrysdi s-a dovedit eficace în îmbunătățirea funcției motorii în două studii principale, unul dintre acestea, efectuat la 41 de sugari cu vârste între 2 și 7 luni cu AMS tip 1, arătând că 29% dintre sugari au putut sta în șezut fără sprijin mai mult de 5 secunde după 12 luni de tratament.
7. Întrebări frecvente despre Evrysdi
Evrysdi este compensat în România?
Da, pacienții din România care suferă de atrofie musculară spinală au acces la Evrysdi în regim compensat integral, prin intermediul Programului Național de Boli Rare.
Ce se întâmplă dacă copilul vomită după administrarea Evrysdi?
Nu trebuie administrată o altă doză pentru a compensa doza incompletă din cauza vărsăturilor — se continuă pur și simplu cu următoarea doză programată, conform schemei obișnuite.
Evrysdi vindecă atrofia musculară spinală?
Nu, Evrysdi nu vindecă boala genetică de bază, dar ajută organismul să producă mai multă proteină SMN funcțională, ceea ce poate îmbunătăți semnificativ supraviețuirea, funcția respiratorie și controlul muscular al pacienților.
De la ce vârstă se poate administra Evrysdi?
Indicația aprobată include pacienți începând cu vârsta de 2 luni, fiind disponibile date de farmacocinetică și siguranță și pentru sugari de la 16 zile.
Referințe
Agenția Europeană a Medicamentului (EMA) — Rezumatul Caracteristicilor Produsului Evrysdi, Roche. Programul Național de Boli Rare, Ministerul Sănătății din România.